Neue Wunderpille gegen Mukoviszidose?
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In Deutschland leiden um die 8000 Menschen an Mukoviszidose und jedes Jahr kommen ca. 200 Kinder mit dieser Erkrankung zur Welt. Die Lebenserwartung ist mit dieser Krankheit gering. Doch ein revolutionäres und neues Medikament soll nun Besserung bringen.
Was ist Mukoviszidose?
Wie auf Internet zu lesen ist, leiden Betroffene unter einem Gendefekt, der dafür sorgt dass bestimmte Zellkanäle unzureichend oder gar nicht funktionieren. Die sogenannten Chloridionen, die bei einem gesunden Menschen aus den Zellen heraustransportiert werden, bleiben bei einem Mukoviszidose-Erkrankten in den Zellen und Kanälen stecken. Das sorgt wiederum dafür, dass wichtige Organe im Körper sozusagen verschleimen, der Dünndarm und die Bauchspeicheldrüse. Vor allen Dingen aber die Lunge. Mit den Jahren entwickeln Betroffene dann immer häufiger Infektionen der Atemwege, dadurch vernarbt wiederum die Lunge und das führt dazu, dass sie auf Dauer steif und hart wird. Irgendwann ist das Atemvolumen dann so gering, dass Erkrankte drohen zu ersticken. Für viele ist deshalb eine Lungentransplantation die letzte Hoffnung.
Neues Medikament-Kalydeco?
Die Therapie mit dem Wirkstoff Kalydeco ist somit ein großer Durchbruch. Erstmalig ist es mit diesem Stoff möglich einen Eingriff in die molekularen Mechanismen zu ermöglichen. Doch bei Kalydeco handelt es sich um eine lebenslange Therapie mit Tabletten. Erste Studien konnten nun belegen, dass die ersten Monate bereits tolle Erfolge erzielt haben und auch die Nebenwirkungen sind sehr gering. Wie es den Patienten jedoch in 5 Jahren geht, dazu kann man leider noch nichts sagen. Doch Patienten, bei denen die Krankheit schon sehr weit vorgeschritten ist und kurz vor einer Lungentransplantation stehen, sollten realistisch bleiben. Klar ist aber, dass es mit dem neuen Medikament möglich ist, den Basisdefekt kausal zu behandeln. Bislang war es nur möglich die Symptome zu lindern.
Grundsätzlich müssen Mukoviszidose-Erkrankte ein Leben lang starke Antibiotika zu sich nehmen, um sich vor den Infekten zu schützen. Dazu gehören auch spezielle Husten- und Atemübungen, sowie eine spezielle Physiotherapie. Mit dem Medikament Kalydeco geht es den Betroffenen zwar meist nach nur zwei Wochen besser. Doch die Therapie hat auch ihren Preis- um die 23.000 Euro im Monat kostet die Behandlung. Der Bundesausschuss, der für die Erstattung von zugelassenen Medikamenten entscheidet, hat aber bereits grünes Licht gegeben.
Letzte Änderung: 15.05.2020